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ROCTAVIAN™(valoctocogene roxaparvovec-rvox) gene therapy

ROCTAVIAN is a gene therapy indicated for the treatment of adults with severe hemophilia A (congenital Factor VIII (FVIII) deficiency with FVIII activity < 1 IU/dL) without antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5) as detected by an 澳门十大博彩正规游戏平台-approved test. The one-time, 单剂量输注是为了取代突变基因的功能, 允许患有严重血友病A的人产生自己的FVIII,以预防或减少出血的发生.

如果您有活动性感染,或者如果您有长期感染,您所服用的药物无法控制,您不应该服用ROCTAVIAN,如果您有肝脏疤痕(严重的肝纤维化或肝硬化)或对甘露醇过敏(ROCTAVIAN中的非活性成分). 请参阅以下重要安全资讯, 完整的处方信息, 及病人资料.


适应症和重要安全信息

What is ROCTAVIAN?
ROCTAVIAN是一种一次性基因疗法,用于治疗没有病毒抗体的成人严重a型血友病, AAV5是由血液测试确定的.

ROCTAVIAN使用了一种改良病毒, called a vector, 将因子VIII基因的工作副本传递给肝细胞,使你的身体能够自己产生凝血因子, 哪种药物有助于血液凝结,防止或减少出血的发生. 这种经过修饰的病毒不含病毒DNA,也不会引起人类疾病.

不要服用ROCTAVIAN,如果你:

  • 你是否有活动性感染,或者你是否有长期感染,而且你所服用的药物无法控制
  • 肝脏有疤痕(明显的肝纤维化或肝硬化)
  • 对甘露醇过敏(ROCTAVIAN中的非活性成分)

关于ROCTAVIAN我应该知道的最重要的信息是什么?
ROCTAVIAN在输注期间和输注后可能会引起严重的副作用:

  • 在注射期间和注射后几小时内, 告诉你的医生或护士你遇到的任何症状,包括荨麻疹或其他皮疹, itching, sneezing, coughing, difficulty breathing, runny nose, watery eyes, tingling throat, nausea (feeling sick), diarrhea, low blood pressure, rapid heartbeat, 头晕(几近晕倒), fever, chills, and shivering. 告诉你的医生,如果你在离开输液后遇到任何副作用该怎么做.
  • 在服用ROCTAVIAN之前和之后,您的医生将进行血液检查以检查您的肝脏健康. 确保你在医生指定的时间内进行这些血液检查. 根据你的肝脏检查结果, 你可能需要在一段时间内(几个月或更长时间)服用皮质类固醇或其他药物来帮助降低肝酶水平, 哪些药物在服用时可能会产生副作用. 和你的医生谈谈这些副作用,以及你需要做些什么来改善和维持你的肝脏健康.
  • 有活性因子VIII抑制剂的患者不应服用ROCTAVIAN. 在给药后,你的医生将监测你的抑制剂,你将定期进行因子水平测试. 如果服用ROCTAVIAN后开始出血,请咨询医生, 为了让你的医生评估是否需要额外的检查或治疗.
  • 取决于你的风险因素, 因子VIII水平的提高可能意味着不需要的血凝块(即所谓的血栓形成)的可能性增加。, 静脉或动脉). 你和你的医生应该在治疗前后讨论你的风险因素,以及如何识别不想要的血栓的症状,如果你认为你可能有血栓该怎么做.
  • ROCTAVIAN可以将自己插入人体细胞的DNA中. 插入对这些细胞的影响尚不清楚, 但这些事件可能会导致理论上的癌症风险. 目前还没有ROCTAVIAN治疗引起癌症的病例报告. 如果你有患肝癌的风险因素,你的医生可能会对你进行定期监测. 如果你得了癌症,你的医生可能会把样本送到澳门正规博彩十大排行平台制药公司. for further testing.

在我得到ROCTAVIAN之前,我应该告诉我的医生什么?
和你的医生谈谈以下几点:

  • 您的健康状况包括:
    • 任何不需要的血凝块和心血管疾病的一般危险因素
    • 如果你的免疫系统抵抗感染的能力下降了
    • 如果你有抑制剂或者有因子VIII抑制剂的历史
  • 你正在服用的所有药物或你计划服用的新药, 包括处方药和非处方药,维生素,草药补充剂和疫苗
  • 如果你的女性伴侣计划在治疗后6个月内怀孕

服用ROCTAVIAN后应该避免什么?

  • 第一年避免饮酒. 和你的医生谈谈一年后可以接受多少酒精.
  • 你和任何女性伴侣必须在6个月内避免怀孕. 与你的医生讨论哪种避孕方法是合适的.
  • 治疗后至少6个月内不要捐献精液.
  • 不捐献血液、器官、组织或细胞.

ROCTAVIAN可能有哪些副作用?

  • ROCTAVIAN最常见的副作用是:
    • 恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐和腹痛.
    • 血液测试结果的变化,测量你的肝脏健康和身体对ROCTAVIAN的其他反应.

在得到ROCTAVIAN之前,我还需要知道哪些信息?

  • 未来再次接受基因治疗: 目前尚不清楚在何种情况下,您是否可以重复ROCTAVIAN治疗或使用另一种基因治疗.
  • 血友病治疗登记: ROCTAVIAN治疗后, 您将被要求参加一个为期15年的注册,以帮助研究治疗的长期安全性以及治疗的持续效果.
  • 了解ROCTAVIAN的风险和益处: 虽然大多数患者从ROCTAVIAN中获益, 治疗效果和持续时间可能有所不同. 有些患者没有从ROCTAVIAN中获益. 不可能预测患者是否会受益以及受益程度. After administration, 你的医生会监测你的化验结果,并告诉你是否可以停止预防, 你是否应该再次开始预防, 以及你是否应该以及如何治疗任何手术, procedures, injuries, or bleeds.和你的医生谈谈ROCTAVIAN的潜在风险和益处. 病人是否从中受益, 这里和你的医生讨论的风险仍然适用.

这些并不是ROCTAVIAN可能产生的所有副作用. 向你的医生咨询有关副作用的医疗建议. 你可以向澳门正规博彩十大排行平台制药公司报告副作用. 1-866-906-6100或澳门十大博彩正规游戏平台 1-800-澳门十大博彩正规游戏平台-1088.

请参阅附带的其他安全信息 Prescribing Information and Patient Information.


图片:处理烧杯的科学家
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